"치료 선택지 넓힌다"…광동제약, '파브리병' 치료제 국내 허가 획득

국내 최초 식물 세포 유래 재조합 단백질 기반 치료제

4주 1회 투여 승인 권고…치료 편의성 향상 기대

광동제약 CI ⓒ광동제약

광동제약이 국내 최초 식물 세포 유래 재조합 단백질 기반 파브리병 치료제 ‘엘파브리오주’의 품목허가를 획득하며 희귀질환 치료 영역 확대에 나섰다.

광동제약은 최근 식품의약품안전처로부터 엘파브리오주(성분명 페구니갈시다제알파) 품목허가를 획득했다.

엘파브리오주는 국내 최초로 식물 세포 유래 재조합 단백질을 적용한 파브리병 치료제다. 파브리병 환자에게 부족한 효소를 보충해 당지질 축적 감소에 도움을 주며, 성인 환자의 장기 효소대체요법에 사용된다.

최근 유럽의약품청(EMA)으로부터 4주 1회 투여 요법에 대한 승인 권고를 받아 기존 2주 주기 치료 대비 환자와 의료진의 치료 편의성 향상이 기대되고 있다.

파브리병은 알파-갈락토시다제 A 효소 결핍으로 인해 체내 당지질이 분해되지 못하고 축적되는 희귀 유전질환이다. 인구 약 11만7000명당 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있으며, 유전적 특성상 남성에서 더 흔하게 나타난다.

초기에는 손발 말단 통증과 발한 이상, 복통, 청각 이상 등의 증상이 나타날 수 있으나 일반적인 증상과 구별이 쉽지 않아 조기 진단이 어려운 질환으로 알려져 있다. 증상이 진행되면 신장과 심장 기능 저하 등 중증 합병증으로 이어질 수 있다.

광동제약은 지난 2023년 이탈리아 희귀의약품 전문기업 ‘키에시’와 엘파브리오주를 포함한 희귀의약품 3개 품목에 대한 국내 독점 판매·유통 계약을 체결한 바 있다.

광동제약 관계자는 “엘파브리오주 허가를 통해 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 수 있게 됐다”며 “앞으로도 희귀질환 치료제 도입 확대를 통해 환자들의 치료 접근성 향상에 기여하겠다”고 말했다.