AI로 희귀질환 임상 성공 가능성 예측...아이디바인 분석에서 ALS 복합신약 후보 NDC -011 주목

- 3가지 AI 분석 모델로 희귀질환 임상 성공 가능성을 80~90% 정확도로 예측

- 닥터노아바이오텍의 NDC-011, 분석군 내 여러 지표에서 긍정적인 결과

희귀질환 임상 2상 성공 패턴과 NDC-011의 비교 분석

AI 기반 신약 개발 분석 기술을 보유한 아이디바인은 24일 희귀질환 치료제 파이프라인을 대상으로 한 임상 성공 가능성 분석 결과를 발표했다. 이번 분석에서 ALS(루게릭병) 치료제 후보로 개발 중인 닥터노아바이오텍의 복합신약 NDC-011이 다수의 핵심 지표에서 높은 평가를 받으며 주목을 받았다.

바이오 제약 산업은 일반적으로 데이터가 풍부한 만성질환 영역과, 환자 수는 적지만 치료 수요가 높은 희귀질환 영역으로 구분된다. 인공지능 기반 예측 기술은 대량의 학습 데이터가 필요한 특성상 희귀질환 분야에서는 적용 난도가 높다는 한계가 지적돼 왔다. 그럼에도 불구하고 희귀질환 치료제 개발에서는 실패 위험을 줄이고 성공 가능성이 높은 후보물질을 조기에 선별하는 것이 중요 과제로 꼽힌다.

아이디바인은 이러한 요구에 대응하기 위해 희귀질환 파이프라인의 임상 성공 가능성을 정량화하는 AI 분석 시스템을 구축했다. 해당 시스템은 임상시험, 특허, 논문, 기업 정보 등을 통합한 바이오 데이터베이스를 기반으로 한 지표 분석 모델(Vector-Model), 바이오 특화 거대언어모델(Bio-LLM), 그리고 두 모델을 결합한 멀티모달 예측 모델(Hybrid-LLM)로 구성돼 있다. 이를 통해 임상 결과 도출 이전 단계에서 임상 성공 및 FDA 승인 가능성을 약 80~90% 수준으로 예측하도록 설계됐다.

AI는 어떻게 희귀질환 임상 성공을 예측하는가

제약 개발 과정에서 임상 2상은 후보물질의 안전성과 초기 효능을 실제 환자에서 검증하는 중요한 단계다. 1상에서 확인된 안전성을 바탕으로 적절한 용량을 확정하고, 소규모 환자군을 통해 질환 개선 효과를 평가한다. 이는 대규모 3상 시험 진입 여부를 결정하는 관문으로, 성공 여부에 따라 향후 개발 방향과 연구 투자 규모가 크게 달라지기 때문에 개발사와 투자자 모두에게 중요한 이정표로 여겨진다. 따라서 이번 분석에서는 임상 2상 단계의 성공 가능성에 초점을 맞춰 각 지표와 모델 예측을 수행했다.

아이디바인이 진행한 이번 분석의 출발점은 희귀질환 임상 개발에서 가장 어려운 단계로 꼽히는 임상 2상의 성공 패턴 복원이었다. 이를 위해 특정 후보물질을 대상으로 하기보다, 우선 희귀질환 개발에서 실제로 성공에 이른 사례들의 공통적 특성을 파악하는 데 집중했다.

먼저 과거 희귀질환 치료제로 FDA 승인을 받은 약물들의 임상 2상 성과를 바탕으로 평균 지표를 구성하고(보라색), 여기에 최근 임상 2상에서 성공한 희귀질환 파이프라인들을 동일하게 복원해 또 하나의 기준선을 만들었다(초록색). 두 비교군은 특허·논문·인용 등 주요 연구·지적재산권 지표에서 대체로 유사한 패턴을 보이며, 희귀질환 성공 사례가 갖는 공통적인 특징을 보여준다.

이후 이러한 기준선 위에 여러 희귀질환 후보물질들을 순차적으로 겹쳐보는 과정에서, ALS(루게릭병) 영역의 후보인 NDC-011(파란색)이 대부분의 지표에서 두 비교군 평균을 안정적으로 넘어서는 양상을 나타냈다.

아이디바인은 임상 성공 확률을 활용한 예측에서도 일관된 경향을 확인했다. 분석 모델은 NDC-011의 임상 2상 성공 가능성을 약 88.5%로 산출했으며, 이는 희귀질환 치료제 중 FDA 기승인 약물의 임상 2상 성과를 복원한 평균치인 81%와 비슷한 수준이다. 반면 희귀질환 중 최근 임상 2상을 통과한 파이프라인의 백테스트 성공가능성은 69.5%로 나타났다. 이러한 비교에서 NDC-011은 희귀질환 사례가 형성한 기준선에 가까운 값을 보이며, 현재 개발 단계의 희귀질환 타겟 파이프라인 대비 상대적으로 높은 성공 가능성을 유지하는 것으로 평가됐다.

NDC-011은 ALS 병태생리에 관여하는 신경 보호, 염증 조절 등 복수의 경로를 동시에 조절하도록 설계된 복합기전 기반 후보물질로, AI 기술을 활용해 조합 기전이 도출된 것이 특징이다. 이러한 조합 설계 방식이 과학적 근거에 기반해 수행되었는지 평가하는 지표 영역에서도 높은 수치를 보인 것이 이번 분석 결과의 배경으로 해석된다.

희귀질환 파이프라인 예측의 의미와 전망

희귀질환은 환자 규모가 작고 임상시험 여건이 까다로워 실패 위험이 높은 분야다. 이 때문에 성공 가능성을 정량적으로 예측할 수 있다면 연구비와 개발 인력을 보다 효율적으로 운용하고, 불확실한 프로젝트에 대한 리스크를 줄일 수 있다. 이번 분석은 데이터가 제한적인 희귀질환 영역에서도 AI 기반 접근법이 일정 수준의 예측력을 확보할 수 있음을 확인한 사례로, 희귀질환 전반에 적용 가능한 분석 체계의 가능성을 보여준다. 아이디바인은 앞으로 재조합 단백질, 항체-약물 복합체, 세포 기반 면역치료 등으로 분석 범위를 넓히고, 희귀질환뿐 아니라 신경계·염증성 질환 등 다양한 영역으로 확대하는 방안을 준비하고 있다.

AI는 희귀질환 임상시험에서 성공 가능성을 사전에 평가하는 새로운 도구로 자리잡아가고 있다. 아이디바인의 이번 ALS 치료제 분석에서도 AI 예측값을 통해 기존 성공 사례의 기준선과 비교해 잠재력이 높은 것으로 평가된 후보물질(NDC-011)이 확인되었으며, 이는 AI 기반 접근이 후보물질 선별 과정에서 유용하게 활용될 수 있음을 보여준다. 이러한 분석 체계를 통해 임상 성공 가능성이 높은 프로그램을 조기에 구분하고, 실패 위험이 큰 프로젝트를 빠르게 조정할 수 있으며, 궁극적으로는 희귀질환 환자에게 보다 적절한 치료 후보를 신속하게 제공하는 데 기여할 것으로 기대된다.