첨단재생의료 치료 문턱 낮춘다…희귀·난치질환 치료 확대

무릎골관절염 등 4개 질환 임상연구 추진…해외 원정치료 대체 기반 마련

2030년까지 임상연구·치료계획 150건…국산 첨단바이오의약품 5개 개발 목표

정은경 보건복지부 장관이 21일 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회에서 발언하고 있다. ⓒ보건복지부

중대·희귀·난치질환 환자의 첨단재생의료 치료 기회를 확대하기 위한 국가 중장기 계획이 마련됐다. 해외 원정치료 수요가 높은 질환의 국내 치료 기반을 구축하고 규제를 개선해 연구부터 치료, 산업화까지 연계한다는 구상이다.

21일 보건복지부에 따르면 정부는 제1차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 정책위원회를 열고 '제2차 첨단재생의료 및 첨단바이오의약품 기본계획(2026~2030년)'을 심의·의결했다.

기본계획은 환자 접근성 확대, 과학적 규제 합리화 및 안전관리 강화, 기술·산업 경쟁력 강화 등 3대 전략을 중심으로 추진한다.

우선 해외 원정치료 수요가 높은 질환을 대상으로 국내 임상연구를 확대한다. 무릎골관절염, 난치성 만성통증, 혈액암, 재발성 교모세포종 등 4개 질환에서 다기관 임상연구를 추진하고 연구 결과를 바탕으로 안전성과 유효성, 치료비용 등을 검토해 국내 치료 실시 여부를 결정할 계획이다.

연구자가 임상연구에 쉽게 참여할 수 있도록 공동 활용 세포처리시설을 통해 임상시료 제작과 세포처리 공정 개발을 지원한다. 원료세포 공급체계도 확대하고 중대·희귀·난치질환 중심의 연구개발 지원도 강화한다.

환자의 치료 접근성도 높인다. 승인된 치료와 실시 의료기관, 치료비용 정보를 첨단재생의료포털을 통해 공개하고 표준 동의 가이드라인을 마련한다. 치료비 지원제도 안내와 성과연계 비용 환급 모델도 검토한다.

규제 개선도 추진한다. 안전성이 축적된 기술은 위험도를 조정해 일정 기준을 충족하면 선행 임상연구 없이 치료계획 심의를 신청할 수 있도록 한다. 세포처리시설이 제대혈은행 등 다른 기관으로부터 원료세포를 공급받을 수 있도록 제도도 손질한다.

심의 수요 증가에 대응하기 위해 심의위원회 내 분과위원회를 설치하고 심의 가이드라인을 마련한다. 재생의료기관은 지정 후 1년 안에 임상연구나 치료계획을 제출하도록 의무화하고 3년 주기의 지정갱신제도 도입한다. 첨단재생의료 광고 모니터링과 현장점검도 강화한다.

정부는 2030년까지 첨단재생의료 임상연구와 치료계획 승인 누적 150건 이상을 달성하고 국내 개발 첨단바이오의약품 5개 이상을 개발한다는 목표를 제시했다.

그동안의 성과도 소개했다. 소아·청소년 급성 림프모구백혈병 환자를 대상으로 병원 내 CAR-T 치료제 생산 플랫폼을 구축해 치료 준비 기간을 56일에서 12일로 단축했다.

치료를 받은 8명 가운데 5명은 투여 1개월 뒤 완전관해를 보였다. 난치성 기관 결손 환자를 대상으로 한 3D 바이오프린팅 기관 이식과 베체트 장염 환자 대상 오가노이드 기반 치료제 적용 등 임상 성과도 이어졌다고 설명했다.

정은경 복지부 장관은 "첨단재생의료 임상연구와 치료가 활성화될 수 있도록 과학적 근거에 기반한 규제 합리화를 지속하는 한편, 환자가 안심하고 치료받을 수 있도록 전주기 안전관리도 강화해 나가겠다"고 말했다.