JW중외제약, 희귀 소아 뇌질환 치료제 개발 성과 세계에 알린다

희귀 소아 뇌질환 치료제 후보 ‘DDC-02’ 비임상 결과 발표

세계 희귀의약품 총회 참가…기술제휴·글로벌 협력 기회 모색

JW중외제약 사옥 전경. ⓒJW중외제약

JW중외제약이 희귀 소아 뇌질환 치료제 개발 성과를 글로벌 무대에서 공개한다. 자체 인공지능(AI) 기반 신약개발 플랫폼을 활용해 발굴한 후보물질 ‘DDC-02’를 앞세워 희귀질환 신약 시장 공략에 속도를 낸다는 전략이다.

JW중외제약은 희귀 소아 뇌질환 신약 후보물질 ‘DDC-02(임시 코드명)’의 비임상 연구 결과를 발표하기 위해 다음 달 9~11일 미국 보스턴에서 열리는 ‘2026 세계 희귀의약품 총회’에 참가한다.

DDC-02는 계열 내 최초 경구용 소분자 화합물로, 피트홉킨스 신드롬을 포함한 희귀 유전성 소아 뇌질환을 적응증으로 개발되고 있다. JW중외제약은 이들 질환에서 나타나는 Wnt 신호전달 저하에 주목해 결핍된 신호전달을 정상화할 수 있는 저분자 신약 연구를 진행해왔다.

이번에 공개하는 DDC-02는 JW중외제약의 AI 기반 신약개발 통합 플랫폼 ‘제이웨이브’를 활용해 도출됐다. 유전체 분석 기반으로 질환에 대한 분자 수준의 이해와 약효 기전을 규명해 연구 효율성과 정밀도를 높였다는 설명이다.

제이웨이브는 JW중외제약이 자체 구축한 AI 신약개발 플랫폼이다. 기존 빅데이터 기반 약물 탐색 시스템인 ‘주얼리’와 ‘클로버’를 통합하고 AI 모델 적용 범위를 확대한 것이 특징이다.

이 플랫폼은 JW중외제약 신약연구센터와 C&C신약연구소 연구진이 웹 포털 환경에서 AI 기술을 활용해 질병 유발 단백질에 작용하는 유효 약물을 탐색하고, 선도물질 최적화를 거쳐 신약 후보물질 발굴까지 전 과정에 활용할 수 있도록 설계됐다.

이를 통해 신약 후보물질 발굴과 기존 약물의 신규 적응증 탐색 과정에서 비용 절감과 연구 기간 단축 효과를 기대할 수 있다.

현재 DDC-02는 다양한 안전성 평가를 진행 중이다. JW중외제약은 이번 학회 발표를 통해 후보물질의 연구 성과와 개발 가능성을 글로벌 시장에 알리고 기술제휴 등 다양한 협력 기회를 모색할 계획이다.

JW중외제약 관계자는 “이번 학회 발표는 희귀 소아 뇌질환 분야에서 JW의 혁신신약 후보물질 가능성을 글로벌 무대에서 선보이는 뜻깊은 자리”라며 “희귀질환 분야 전문가들과의 교류를 통해 기술제휴를 비롯한 다양한 협력 기회를 확대하고, 환자 삶의 질 향상에 기여할 수 있는 신약 개발에 더욱 속도를 내겠다”고 말했다.