GC녹십자, 헌터증후군 치료제 영토확장…일·러 이어 페루 허가

일본·러시아 이어 세 번째 해외 품목허가

중추신경계 손상 동반 중증 헌터증후군 치료 기대

GC녹십자 본사 전경 ⓒGC녹십자

GC녹십자가 뇌실투여형 헌터증후군 치료제 ‘헌터라제 ICV’의 해외 허가 확대에 속도를 내고 있다. 일본과 러시아에 이어 페루에서도 품목허가를 획득하며 해외 시장을 확장하고 있다.

GC녹십자의 헌터증후군 치료제 헌터라제 ICV는 최근 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다. 이번 허가는 일본과 러시아에 이은 세 번째 해외 품목허가다.

헌터증후군은 IDS 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상과 관절 변형, 호흡기·심장 기능 이상, 인지기능 저하 등의 증상이 나타나며 주로 남아 10만~15만명당 1명꼴로 발생하는 것으로 알려져 있다.

환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 형태로 진행된다. 질환이 악화될수록 인지 기능 저하와 행동 이상 등이 나타나 환자의 삶의 질과 예후에 큰 영향을 미친다.

헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로, 월 1회 투약한다. 기존 정맥주사 방식 치료제의 한계를 보완해 중추신경계 증상 개선 가능성을 높였다는 설명이다.

일본에서 진행된 임상시험에서는 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산을 유의미하게 감소시킨 것으로 나타났다. 또 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며, 장기 추적 관찰에서도 이러한 효과가 지속적으로 확인됐다.

현재 헌터라제 ICV는 일본과 러시아에서 상업 판매가 이뤄지고 있다. GC녹십자는 지난해 8월 국내 식품의약품안전처에 품목허가를 신청했으며, 향후 동남아시아와 중동, 중남미 지역으로 허가 국가를 단계적으로 확대할 계획이다.

이재우 GC녹십자 개발본부장은 “확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것”이라고 말했다.