SK바이오팜, 빅 바이오텍 로드맵 핵심 전략은 '표적단백질분해'

R&D 세션 열고 차세대 파이프라인 및 플랫폼 전략 공개

이동훈 SK바이오팜 대표. ⓒSK바이오팜

SK바이오팜이 중추신경계(CNS) 및 방사성의약품 치료제(RPT)에 이어 표적단백질분해(TPD)를 ‘빅 바이오텍’ 도약을 위한 핵심 전략으로 제시했다.

SK바이오팜은 7일 1분기 실적 발표와 함께 진행된 R&D 세션에서 TPD를 중심으로 한 차세대 파이프라인 및 독자 플랫폼 기술 중심의 R&D 전략을 공개했다.

최종길 SK바이오팜 투자회사관리담당은 “주력 제품 세노바메이트에서 창출되는 현금 흐름을 기반으로 ‘증상 완화를 넘어선 CNS 질병 조절 치료제(DMT) 역량 강화’, ‘지속 가능한 RPT 플랫폼 밸류체인 구축’, ‘TPD 플랫폼을 통한 신규 파이프라인 발굴’ 등 구체적인 연구 방향을 추진하고 있다”고 밝혔다.

파이프라인과 관련해서는 p300 타깃 분해제 ‘SKT-18416’의 전임상 결과가 상세히 다뤄졌다. p300은 전사 복합체의 핵심 단백질로 암세포 성장에 필수적이나, 상동성이 매우 높은 CBP 단백질과의 구조적 유사성으로 인해 기존 저해제들은 혈액 독성 등의 부작용 한계가 존재했다.

SKT-18416은 전임상 결과 CBP에는 영향을 주지 않고 p300만을 선택적으로 분해하는 기전을 통해 우수한 안전성을 확인했다. 실제 약효 평가에서 전립선암, 다발성 골수종 및 CBP 변이(Loss of Function, LoF) 암 모델을 대상으로 강력한 종양 성장 억제 효과를 입증했으며, 종양 특이적 의존성이 높은 암종에서도 항종양 효과를 보였다.

특히 CBP 기능이 상실된 암에서 p300을 제거할 시 암세포가 사멸하는 ‘합성 치사(Synthetic Lethality)’ 효과를 통해 정밀 의료 가능성을 제시했다.

이러한 기전적 데이터와 경구 투여가 가능한 약물성을 바탕으로, SKT-18416은 해당 타깃 분야에서 ‘퍼스트 인 클래스(First-in-class)’ 개발 가능성을 확보했다. 이 과제는 현재 임상시험계획(IND)을 목표로 연구 중이며, 2027년 상반기 IND 제출을 목표로 하고 있다.

독자 플랫폼 ‘MOPED TM(MOlecular Proximity Enabled Detection)’도 함께 소개됐다. MOPED TM는 단백질 간 상호작용을 유도해 특정 단백질을 선택적으로 분해하는 물질을 발굴하는 기술로, 기존 접근으로는 공략이 어려웠던(Undruggable) 단백질 타깃까지 확장 가능한 게 특징이다.

MOPED를 통해 발굴된 분자 접착제(Molecular Glue)는 기존 이종 이중기능 표적단백질분해(Heterobifunctional TPD) 기술 대비 우수한 약물성 및 뇌혈관장벽(BBB) 투과성을 보유하고 있으며, 높은 확장성까지 입증하며 차별화된 기술 경쟁력을 확보했다.

SK바이오팜은 30종 이상의 독자적인 E3 리가아제 라이브러리를 통해 신규 타깃 접근성을 확대하고 최적의 조합을 선별하며 고감도 스크리닝 기술을 적용해 미세한 단백질 간 상호작용까지 탐지하며 플랫폼 확장성까지 확보했다. 또, AI 기반 예측 모델링 기술을 통합해 삼중 복합체(Ternary Complex) 형성 및 타깃 분해 활성 확률을 예측함으로써 후보물질 발굴 효율을 높였다.

이날 SK바이오팜은 올해 1분기 사상 최대인 2279억원의 매출과 898억원의 영업이익을 기록했다고 밝혔다. 전년 동기 대비 각각 57.8% 및 249.7% 증가한 규모로, 뇌전증 신약 세노바메이트의 판매 호조가 실적을 뒷받침했다.

SK바이오팜은 세노바메이트의 안정적인 수익을 바탕으로 TPD, RPT 등 차세대 모달리티 영역에서 자체 플랫폼 구축과 외부 협력을 병행하며 연구개발 포트폴리오를 확장하고 있다. 이를 통해 지속적으로 신약 후보물질을 창출할 수 있는 인하우스 역량을 강화하고 글로벌 경쟁력을 확대해 나갈 계획이다.

SK바이오팜 관계자는 “SK바이오팜은 국내에서 유일하게 두개의 FDA 승인 혁신 신약을 발굴한 CNS 분야 저분자화합물 신약 플랫폼을 보유한 기업”이라며 “신약에서 창출한 지속 가능하고 성장하는 수익을 TPD·RPT 등 차세대 파이프라인과 플랫폼에 재투자 해왔으며, 앞으로 가시화되는 성과들을 시장과 긴밀하게 소통해 나갈 것”이라고 밝혔다.