앱클론, CAR-T 치료제 '네스페셀' 식약처 개발단계 희귀의약품 지정

객관적 반응률 및 완전 관해율, 기존 치료제 대비 우수

앱클론 CI ⓒ앱클론

앱클론은 차세대 카티치료제 ‘네스페셀(AT101)’이 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정을 받았다고 18일 밝혔다.

네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자를 위한 환자 맞춤형 치료제다. 환자의 T세포를 추출한 후 앱클론의 h1218 항체를 포함한 유전자 조작을 통해 암세포만 공격하도록 개조한 뒤, 이를 다시 환자에게 주입하는 방식이다.

네스페셀이 주목받는 이유는 뛰어난 치료 효과 때문이다. 임상 2상 중간결과에서 암세포가 일정 기준 이상 줄어든 객관적 반응률이 94%를 기록했다. 이는 현재 국내에서 사용 중인 기존 치료제의 52% 대비 훨씬 높은 수치다. 또한 암세포가 완전히 사라진 완전 관해율도 68%로 기존 치료제 40% 대비 현저히 우수한 결과를 보였다.

네스페셀의 핵심 기술적 차별화는 앱클론만의 항체와 카티 기술에 있다. 기존 글로벌 카티 치료제들이 생쥐 유래 FMC63 항체를 사용하는 것과 달리, 앱클론은 자체 개발한 CD19 특이적 인간화 항체 H1218을 적용했다.

식약처의 개발단계 희귀의약품 지정은 국내 환자 수 2만명 이하의 희귀난치성 질환 치료제 개발을 지원하는 제도로 품목허가 유효기간이 기존 5년에서 10년으로 늘어나며, 허가 신청 시 자료제출 간소화 등 행정적 혜택을 누리게 된다.

또한 개발 중인 신약에 대한 독점적인 자료 보호 기간이 기존 4~6년에서 10년으로 늘어난다. 이러한 혜택을 통해 개발 효율성을 높이고, 시장 독점권을 확보하여 상업화 경쟁에서 우위를 점할 수 있게 된다.

네스페셀 임상개발은 국가신약개발재단(KDDF) 지원을 받아 진행하고 있다. 튀르키예에서는 바이오 기업 TCT가 기술이전을 받아 현지 사업화를 위한 공정개발을 하고 있으며 국내에서는 종근당이 네스페셀 국내 상업화 우선권을 확보하고 신약 공동개발파트너십을 이어가고 있다.

앱클론 관계자는 “네스페셀은 재발·불응성 혈액암 환자들에게 기존 3차 치료제의 한계를 뛰어넘는 새로운 희망이 될 치료제이자 연간 약 39조원 카티시장에서 한국 바이오의 글로벌 위상을 높일 혁신의약품”이라고 말했다.