GC녹십자·한미약품, 파브리병 치료제 글로벌 1·2상 첫 환자 투여

LA-GLA 첫 환자 투여 성공

아르헨티나 1·2상 IND 승인

GC녹십자 본사 전경 ⓒGC녹십자

GC녹십자와 한미약품이 공동으로 개발하고 있는 파브리병 치료 혁신신약이 임상 1·2상 첫 환자 투여에 성공하고 본격적인 글로벌 임상에 돌입했다.

양사는 지난 14일 파브리병 치료제 ‘LA-GLA’에 대한 국내 환자 투여가 성공적으로 완료됐다고 15일 밝혔다.

GC녹십자와 한미약품은 LA-GLA 글로벌 임상을 위해 미국, 한국에서 임상 1·2상 IND 승인을 받고 다국가 임상을 진행 중이다. 지난달 21일에는 아르헨티나에서 임상 1·2상 IND 승인을 받아 파브리병을 진단받은18세 이상의 성인을 대상으로 안전성과 내약성, 약동학, 유효성을 평가한다.

이번 임상1·2상은 미국 LDRTC를 포함한 6개 기관과 한국 양산 부산대병원, 세브란스병원, 아르헨티나 2개 기관 등 총 10개 기관에서 실시된다. 스크리닝을 통해 임상 참여 적합성이 확인된 환자는 4주에 1회 LA-GLA를 피하 투여 받는다.

현재 대부분의 파브리병 환자는 유전자 재조합 기술로 개발한 효소를 정맥주사하는 방식인 효소대체요법( ERT)으로 치료받고 있다. 이러한 1세대 치료제는 2주에 한번씩 병원에서 오랜 시간 정맥 주사를 맞아야 하는 불편함과 함께 정맥 주입에 따른 치료 부작용이 있다.

LA-GLA는 이러한 기존 치료제들의 한계점을 개선한 ‘차세대 지속형 효소대체요법 치료제’로 주목 받고 있다. 또한 월 1회 피하 주사 요법으로 편의성을 대폭 개선했으며 기존 치료제 대비 신장 기능과 혈관병, 말초신경 장애 개선 등 우수한 효능을 비임상 연구로 입증했다.

이를 바탕으로 지난해 5월 미국 식품의약국(FDA)으로부터, 올해 1월에는 한국 식약처로부터 각각 희귀의약품(ODD)및 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다.

GC녹십자 신수경 의학본부장은 “첫 환자 투여와 함께 LA-GLA 글로벌 임상이 본격적으로 시작돼 기쁘다”며 “GC녹십자는 MPSIIIA와 같은 다양한 리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험이 있는 만큼 파브리병 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공하기 위해 최선을 다하겠다”고 말했다.

한미약품 이문희 GM임상팀장은 “의약품 약효를 획기적으로 늘려주는 차세대 지속형 기술이 적용된 LA-GLA가 파브리병 환자들에게 투약 편의성을 높이면서 유의미한 효과를 보이는 치료제가 되길 기대한다”며 “GC녹십자와 함께 임상 개발에 최선을 다하겠다”고 말했다.