식약처, ALS 치료제 칼소디주 국내 허가

식품의약품안전처 전경. ⓒ데일리안DB

근위축성 측삭경화증(ALS) 환자에게 새로운 치료제가 열렸다. 식품의약품안전처가 20일 수입 희귀의약품 ‘칼소디주(토퍼센)’를 허가한 것이다.

칼소디주는 과산소 디스뮤타아제1(SOD1) 유전자 변이가 있는 ALS 환자에게 투여되는 핵산 치료제다. 변형된 단백질 합성을 줄여 신경세포 손상을 완화하는 방식이다. 기존에 마땅한 치료제가 없었던 환자들에게 새로운 선택지가 될 것으로 기대된다.

식약처는 이 약을 ‘글로벌 혁신제품 신속심사 지원체계(GIFT)’ 제31호로 지정해 심사 절차를 단축했다. 이를 통해 환자들이 빠르게 치료제를 접할 수 있도록 지원했다.

식약처는 앞으로도 안전성과 효과가 충분히 입증된 치료제를 신속히 도입해 희귀질환 환자의 치료 기회를 넓히겠다는 방침이다.