2019년 임상3상 아쉬운 성적표… 올해 반전 가능할까

임상3상 미완의 성공 그치거나 대부분 실패

에이치엘비·신라젠·헬릭스미스 등 2020년 반전 노려

임상3상 미완의 성공 그치거나 대부분 실패
에이치엘비·신라젠·헬릭스미스 등 2020년 반전 노려

2019년 축배를 들 것으로 예상됐던 국내 바이오 기업들이 임상3상에서 기대에 못 미치는 결과를 내놨다. 업체들은 비록 3상의 문턱에서 좌절했지만 적응증을 바꾸거나 임상 디자인을 수정해 반전을 노리고 있다.(자료사진) ⓒJW중외제약

2019년 축배를 들 것으로 예상됐던 국내 바이오 기업들이 임상3상에서 기대에 못 미치는 결과를 내면서 시장이 한 풀 죽은 모양새다. 업체들은 비록 대박의 길목에서 좌절을 맛보고 돌아서야 했지만 적응증을 바꾸거나 임상 디자인을 수정하는 등 반전을 꾀하고 있다.

에이치엘비는 올해 반등 가능성이 높은 기업 중 하나다. 에이치엘비가 지난해 6월 '리보세라닙'을 3차 위암 치료제로 허가받기 위해 진행했던 미국 임상 3상에서 대조군과 통계적 차이가 크지 않았다고 발표했을 때만 해도 주가가 곤두박질치는 등 우려가 컸다.

그러나 에이치엘비는 같은해 9월 리보세라닙의 유의미한 글로벌 임상3상 결과를 강조하며 미국 식품의약국(FDA)의 NDA(신약허가신청) 절차를 밟는다고 밝혀 기대를 모았다. 회사는 이르면 올해 4분기 위암 3·4차 치료제로 미국 허가가 날 것으로 내다보고 있다.

진양곤 에이치엘비 회장은 "2020년 4월 허가신청서를 제출할 예정"이라며 "리보세라닙 같은 희귀의약품 심사 기간은 6~8개월이라 10~12월에는 허가가 날 것"이라고 말했다.

지난해 8월엔 신라젠이 항암제 펙사벡의 임상을 중단했다. 미국 데이터 모니터링 위원회(Independent Data Monitoring Commitee, DMC)가 펙사벡 간암 대상 임상 3상시험(PHOCUS)의 무용성 평가 관련 미팅을 진행한 결과, 임상시험 중단을 권고했기 때문이다. 신라젠은 2015년 10월부터 간암을 대상으로 펙사벡 3상을 진행했으며, 지난해 10월 임상을 마무리할 계획이었다.

신라젠은 적응증을 바꿔 새롭게 임상에 도전할 계획이다. 신장암 대상 리제네론의 면관문억제제와 병용임상은 기존 임상 환자군에 더해 치료 환자 범위 확대를 위해 시험 대상군(면역항암제 치료에 반응하지 않는 환자)을 추가 한다는 계획이다.

현재 난소암 대상 병용임상과 전립선암 대상 술전요법(호주 정부 자금 지원)을 연구자 주도 임상으로 추진 중이며, 대장암 대상 병용임상(미국국립암연구소, NCI)은 순조롭게 진행 중이어서 연내 임상 결과를 확인할 수 있을 것으로 보인다.

이어 9월에는 헬릭스미스가 미국에서 당뇨병성 신경병증 후보물질인 엔젠시스의 임상3상 결과를 분석하던 중 일부 환자가 위약(가짜약)과 엔젠시스를 혼용해서 복용한 것을 발견하고 임상 3상을 처음부터 다시 진행하겠다고 밝히기도 했다.

지난해 10월에는 강스템바이오텍이, 11월에는 메지온이 임상3상 실패 소식을 전했다. 메지온은 폰탄 수술 환자 치료제인 유데나필 임상에서 최대 산소소비량 VO2 MAX 개선에 실패했다고 밝힌 바 있다. 다만 유산소에서 무산소로 바뀌는 시점에서 산소소비량을 측정하는 VO2 VAT는 유의한 결과를 얻었다고 강조했다.

지난해 연말 마지막으로 임상3상 실패 비보를 전한 건 비보존이었다. 비보존은 지난해 12월24일 비마약성 진통제 오피란제린의 미국 임상 3a상 탑라인 결과를 발표하며 통계적 유의성 확보에 실패했다고 알렸다. 임상3상의 실패 원인으로 복부성형술의 수술후 통증 강도가 강하거나 오래 지속되지 않았다는 점을 꼽았다.

다만 비보존은 오피란제린의 유효성에는 문제가 없다고 강조하며, 임상 3b상을 재디자인해 통증 강도가 4 혹은 5 이상인 환자들을 대상으로 임상을 새로 진행할 방침이다.

바이오업계 관계자는 "지난해 실패한 사례들을 보면 급하게 임상 3상을 밀어붙이거나 임상 디자인이 섬세하지 못했다는 아쉬움이 남는다"면서 "끝날 때까지 끝난 게 아니라는 말처럼 올해 어떤 반전을 일으킬 수 있을지는 지켜봐야 할 것 같다"고 말했다.